利司扑兰_神经系统调节及损伤修复药_其他作用于神经系统药_作用于神经系统的药物

其他名称

艾满欣、Evrysdi

英文名称

Risdiplam

是否批准注册

国内暂无生产，有进口

基本药物

非基药

医保类别

医保(乙)

医保备注

2023版，协议期谈判药品，限口服溶液用散并限2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症(SMA)。协议期：2023年3月1日至2024年12月31日

处方或非处方药

处方药

贮存条件

冷藏于2°C至8°C。

适应证

用于治疗16日龄及以上的脊髓性肌萎缩症（罕见病：SMA）患者。
SMA是一种严重的、致命的进行性神经肌肉遗传疾病，在欧美存活新生儿中的发病率约为1／10000~1/6000，是导致婴儿死亡的最常见遗传疾病，目前中国尚无发病率的确切数据，大约有3~5万名患儿。

药理作用

本品是运动神经元2(SMN2)的剪接修饰剂，直接靶向疾病的潜在分子缺陷，增加中枢组织和外周组织的功能性SMN蛋白的产生。该品种上市为脊髓性肌萎缩症患者提供了新的治疗选择。
Risdiplam口服给药后呈现全身分布，可持续增加中枢神经系统和外周组织SMN蛋白水平，改善1型、2型、3型SMA患者的运动功能。

不良反应

最常见的不良反应（发生率至少10%）是发烧、腹泻和皮疹、口腔和阿弗他溃疡、关节痛、尿路感染等。婴儿型SMA中最常见的不良反应类似于在迟发的SMA患者中观察到的那些。此外，不良反应至少有10%的发生率还有上呼吸道感染，肺炎、便秘和呕吐。

禁忌症

对本品过敏者禁用。

注意事项

⑴根据动物数据显示，可能对胎儿造成伤害。
⑵避免在肝功能不全患者中使用。

用药交代

利司扑兰口服溶液用散60mg/瓶的售价约为6.38万元。

给药说明

口服溶液:一瓶装60mg粉末，可制成0.75mg/mL溶液，即80ml/瓶。本品必须由药剂师配制。

用法用量

口服或鼻饲管给药：推荐的最大剂量为2个月~2岁的婴幼儿按体重一次0.2mg/kg；2岁及以上，体重小于20kg的一次0.25mg/kg；体重大于20kg的一次不超过5mg，一日1次。饭后每天口服一次，使用提供的口服注射器。。

剂型规格

口服溶液散

60mg 80ml

哪儿有