美国从1993年至2017年，平均每年或批的新药为29.5种，在2018年10月的前3天，又有两款新药获批。这也让2018年的新药获批数达到了43种，今年的新药获批数将有望追平，甚至超越1996年的历史最高纪录。那一年，美国FDA共批准了53种新药。
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2018年第一季度美国FDA批准的新药汇总：20种新药上市
2018年第二季度美国FDA批准的新药汇总：13种新药上市
2018年第三季度美国FDA批准的新药汇总：19种新药上市
2018年第四季度美国FDA预计获批的新药：
2018年第一季度美国FDA批准新药
新药名称：Apalutamide，商品名：Erleada™
治疗疾病：用于治疗前列腺癌
研发公司：Janssen制药
药理作用：本品为雄激素受体抑制剂。
新药名称：lutetium Lu 177 dotatate，商品名：Lutathera™
治疗疾病：用于治疗胃肠胰腺神经内分泌肿瘤
研发公司：Novartis制药
药理作用：Lutathera是一款放射性药物，能结合肿瘤细胞表面的生长抑素受体，并进入细胞，通过放射性对肿瘤细胞造成损伤。
新药名称：醋酸阿比特龙，商品名：ZYTIGA™
治疗疾病：用于治疗前列腺癌
研发公司：Janssen制药
药理作用：ZYTIGA从睾丸、肾上腺和前列腺肿瘤组织中阻断CYP17介导的雄激素生成。
新药名称：Durvalumab，商品名：Imfinzi™
研发公司：AstraZeneca制药
药理作用：Imfinzi靶向PD-1/PD-L1通路，激活T细胞，帮助人体的免疫系统对癌细胞发起攻击。
新药名称：Abemaciclib，商品名：Verzenio™
研发公司：Eli Lilly制药
药理作用：
新药名称：Blinatumomab，商品名：Blincyto™
研发公司：Amgen制药
药理作用：Blincyto是一款具有创新机制的药物，能结合白血病细胞表面的CD19蛋白与免疫细胞表面的CD3蛋白，将免疫细胞“拽”到白血病细胞附近，让它们地对后者进行攻击。
新药名称：Brentuximab vedotin，商品名：Adcetris™
研发公司：Seattle Genetics制药
药理作用：作为抗体药物偶联物，它由靶向CD30抗原的抗体brentuximab和抗有丝分裂药物单甲基阿司他丁E（MMAE）相连而成。
新药名称：Ibalizumab-uiyk，商品名：Trogarzo™
研发公司：TaiMed Biologics制药
药理作用：ibalizumab能够结合T细胞表面的HIV病毒主要受体CD4，以阻止这些细胞遭到病毒的入侵。
新药名称：bictegravir+emtricitabine+tenofovir alafenamide，商品名：Biktarvy™
研发公司：Gilead Sciences制药
药理作用：
新药名称：efavirenz+lamivudine+tenofovir disoproxil fumarate，商品名：Symfi™
研发公司：Mylan制药
药理作用：
研发公司：Vertex制药
药理作用：
新药名称：ildrakizumab-asmn，商品名：ILUMYA™
研发公司：Sun Pharma制药
药理作用：ILUMYA可以选择性结合IL-23的p19亚基，并抑制其与IL-23受体作用，从而抑制促炎细胞因子和趋化因子的释放。
新药名称：，商品名：Hizentra™
治疗疾病：用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）
研发公司：CSL Behring制药
药理作用：Hizentra是一款人免疫球蛋白的皮下注射剂（20%），用以预防患者的神经肌肉复发残疾和损伤。
新药名称：Hydrocodone/Acetaminophen，商品名：Apadaz™
治疗疾病：用于治疗短期（不超过14天）急性重度疼痛（需要用阿片类止痛药并且没有适当的替代疗法）。
研发公司：KemPharm制药
药理作用：Apadaz是KemPharm的前体药物benzhydrocodone和对乙酰氨基酚（acetaminophen，APAP）的组合，是FDA批准的首款Hydrocodone/Acetaminophen的前体药物。当摄入时，胃肠道中的酶从前体药物（benzhydrocodone）裂解配体并释放母体药物（hydrocodone，氢可酮），从而发挥其治疗。
2018年第二季度美国FDA批准新药
新药名称：Fostamatinib，商品名：TAVALISSE™
治疗疾病：血小板减少症
研发公司：Rigel制药
药理作用：TAVALISSE是一种口服的脾脏酪氨酸激酶(SYK)抑制剂，通过阻止血小板的破坏来应对疾病的潜在自身免疫原因，为成年慢性ITP患者提供了一个重要的新的治疗方案。
新药名称：Avatrombopag，商品名：Doptelet™
治疗疾病：血小板减少症
研发公司：Rigel制药
药理作用：Doptelet为首个血小板生成素（TPO）受体激动剂。Doptelet能模拟TPO的作用，它是正常血小板生产的主要调节者。该药物曾获得优先审评资格，治疗将接受手术的CLD成人患者的血小板减少症。
新药名称：Burosumab-twza，商品名：Crysvita™
治疗疾病：X-连锁低磷性佝偻病
研发公司：Ultragenyx 制药
药理作用：Crysvita是针对成纤维细胞生长因子23（FGF23）的重组完全人源化单克隆IgG1抗体，是全球第一个获批治疗XLH的药物。
新药名称：fosnetupitant /palonosetron，商品名：Akynzeo™
治疗疾病：化疗相关恶心与呕吐
研发公司：Helsinn Hlthcare制药
药理作用：Akynzeo是5-HT3受体拮抗剂palonosetron和NK-1受体拮抗剂fosnetupitant的复方静脉注射剂，用以预防癌症患者化疗出现的恶心和呕吐。
palonosetron于2008年获得批准，这款药物用于预防癌症化疗开始之后急性期（24 小时内）产生的恶心和呕吐。fosnetupitant是一种新药，用于预防癌症化疗开始后急性期与延迟期（从化疗后 25 小时到 120 小时）产生的恶心和呕吐。
新药名称：lofexidine hydrochloride，商品名：Lucemyra™
治疗疾病：用于缓解成年人阿片类药物突然停药后出现的戒断症状。
研发公司：
药理作用：Lucemyra是一款口服选择性α2-肾上腺素受体激动剂，可减少去甲肾上腺素（norepinephrine）的释放。去甲肾上腺素在自主神经系统中的作用被认为在阿片戒断的许多症状中起作用。
新药名称：Erenumab-aooe，商品名：Aimovig™
治疗疾病：用于预防成人偏头痛。
研发公司：
药理作用：首个降钙素基因相关肽抗体药物，患者每月1次自行皮下注射给药。
治疗疾病：用于高钾血症。
研发公司：
药理作用：
新药名称：Pegvaliase-pqpz，商品名：Palynziq™
治疗疾病：用于苯丙酮尿症。
研发公司：
药理作用：
新药名称：Baricitinib，商品名：Olumiant™
治疗疾病：用于中度至重度类风湿关节炎。
研发公司：礼来公司与Incyte制药
药理作用：Olumiant是一款每日一次的口服JAK抑制剂，能高效抑制JAK1、JAK2、以及TYK2。在人体内，不少细胞因子依赖于JAK的活性，其在不少炎性疾病和自身免疫疾病的发病过程中有潜在作用。
新药名称：Cannabidiol，商品名：Epidiolex™
治疗疾病：用于罕见癫痫。
研发公司：礼来公司与Incyte制药
基本情况：Lennox-Gastaut综合征（LGS），是一种与年龄有关的隐源性或症状性全身性癫痫综合征，即年龄依赖性癫痫性脑病的一种类型。Dravet综合征（Dravet syndrome，DS）又称婴儿严重肌阵挛性癫痫，是一种少见的主要由遗传因素引起的进行性癫痫性脑病。
新药名称：Plazomicin，商品名：Zemdri™
治疗疾病：用于成人复杂尿路感染。
研发公司：
基本情况：该药是一种静脉输注药物，每天给药一次。
新药名称：Braftiovi与Mektovi组合疗法，商品名：Zemdri™
治疗疾病：用于治疗黑色素瘤。
研发公司：Array BioPharma制药
药理作用：Braftiovi（encorafenib）是一种口服小分子BRAF激酶抑制剂，而Mektovi（binimetinib）是一种口服小分子MEK抑制剂，可以靶向MAPK信号通路（RAS-RAF-MEK-ERK）中的关键酶。
新药名称：Tecovirimat，商品名：Tpoxx™
治疗疾病：用于治疗成人和体重至少13 kg的儿童患者的天花病
研发公司：Siga Technologies制药
药理作用：Tecovirimat是一种靶向正痘病毒VP37包膜蛋白的抑制剂，能阻断包膜蛋白与细胞Rab9 GTP酶和TIP47的相互作用，阻止病毒形成可在细胞间传播的包膜病毒子。因此，Tecovirimat可以防止病毒离开被感染的细胞，并防止病毒在体内传播扩散，从而达到治疗的目的。
新药名称：Tafenoquine Succinate(琥珀酸他非诺喹)，商品名：Krintafel™
治疗疾病：用于16岁及以上疟疾患者，根治(预防复发)由间日疟原虫(P.vivax)导致的疟疾。
研发公司：Glaxosmithkline制药
药理作用：间日疟原虫能以休眠体状态潜伏在肝脏中，在一段时间(可能数周或者数年)之后，导致疟疾复发，并伴有复杂并发症。该药克服了伯氨喹服药周期长、副作用大、对G6PD缺乏症患者红细胞破裂甚至溶血的风险。琥珀酸他非诺喹是一种8-氨基喹啉抗疟药，对间日疟原虫感染肝脏阶段包括间日疟原虫的休眠子(休眠阶段)都有活性，可有效防止疟疾复发。
新药名称：Ivosidenib，商品名：Tibsovo®
治疗疾病：用于治疗患有复发性或难治性急性骨髓性白血病(R/R AML)的成人患者。
研发公司：Agios Pharmaceuticals制药
药理作用：Ivosidenib是一种异柠檬酸脱氢酶1 (IDH1)的口服靶向抑制剂，抑制野生型IDH1低得多的浓度选择性抑制IDH1 R132突变。在IDH1突变的AML的小鼠异种移植模型中，Ivosidenib对突变IDH1酶的抑制导致2-HG水平降低，并能在体外和体内诱导髓样分化。
新药名称：Elagolix sodium，商品名：Orilissa®
治疗疾病：用于治疗子宫内膜异位症并伴有中度至重度疼痛。
研发公司：艾伯维制药
药理作用：Elagolix sodium是一种促性腺激素释放激素受体(GnRH receptor)拮抗剂，通过与脑垂体中的GnRH受体竞争性结合来抑制内源性GnRH信号传导，可导致对黄体生成素(LH)和促卵泡激素(FSH)的分泌产生剂量依赖性抑制，从而导致血液中卵巢性激素、雌二醇和黄体酮的浓度降低。
新药名称：Inotersen，商品名：Tegsedi®
治疗疾病：用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)的成人患者的1期或2期多发性神经病变。
研发公司：Ionis Pharmaceuticals制药
药理作用：Inotersen是一种反义寡核苷酸(ASO)抑制剂，能够抑制人转甲状腺素蛋白(TTR)的生成。Inotersen与TTR的信使RNA (mRNA)选择性结合导致突变型和野生型TTR的mRNA的降解，这可以阻止肝脏中TTR蛋白的合成，从而导致肝脏分泌的突变和野生型TTR蛋白水平显着降低，避免TTR蛋白在组织器官的沉积。
新药名称：Tegoprazan，商品名：®
治疗疾病：用于治疗胃食管反流病及糜烂性食管炎。
研发公司：CJ HealthCare制药
药理作用：Tegoprazan是一种竞争性钾离子酸阻滞剂(P-CAB)和氢离子钾离子交换ATP酶(H+/K+ ATPase)抑制剂，能够通过与K+竞争性结合H+/K+-ATP酶来抑制胃酸分泌。Tegoprazan就是这样一种钾竞争性酸阻断剂，被认为是目前治疗胃食管反流疾病最先进的药物，因为质子泵抑制剂是最常用的治疗胃食管反流病的药物，而Tegoprazan恰好能克服质子泵抑制剂的缺点。
2018年第四季度美国FDA预计获批的新药
新药名称：inotersen
治疗疾病：遗传性TTR淀粉样变性（hATTR）
研发公司：Ionis / Akcea
预计获批：2018年10月
Inotersen是Ionis与Akcea合作研发的一种反义核苷酸药物，有望治疗遗传性TTR淀粉样变性。作为一种严重的罕见病，hATTR会导致患者体内的转甲状腺素蛋白出现折叠异常，对心脏、神经、肾脏等部位带来持久损伤。
Inotersen则能抑制所有TTR蛋白（包括突变型和野生型）的生成，防止突变蛋白的产生。在3期临床中，这款新药显著改善了患者的生存质量。目前，这款新药已在欧盟获批。今年1月，这款新药也获得了美国FDA的优先审评资格。今年5月，FDA宣布预计在10月6日决定是否批准这款新药上市。
新药名称：larotrectinib
治疗疾病：NTRK基因融合变异的实体瘤
研发公司：拜耳（Bayer）/ Loxo Oncology
预计获批：2018年11月
▲Larotrectinib分子结构（图片来源：By Ed (Edgar181) [Public domain], from Wikimedia Commons）
由拜耳与Loxo Oncology合作带来的larotrectinib可谓是一款“明星药物”。这是一种具有高度选择性的TRK抑制剂，能用于治疗带有NTRK基因融合变异的多种癌症。
临床试验结果表明，无论患者的年龄或肿瘤类型如何，针对带有NTRK基因融合变异的不同实体瘤，larotrectinib的总体缓解率（ORR）分别达75%（中心评估）和80%（研究者评估），且安全性较好。今年5月，它也获得了美国FDA的优先审评资格，PDUFA为11月26日。
新药名称：gilteritinib
治疗疾病：急性骨髓性白血病
研发公司：安斯泰来（Astellas）
预计获批：2018年11月
Gilteritinib是安斯泰来开发的下一代FLT3-TKI，它能够持续对几类FLT3基因变异产生抑制作用，其中包括了对其它TKIs产生抗性的FLT3-TKD基因突变。目前，评估其疗效的3期临床试验ADMIRAL尚在进行中。今年9月，这款新药已于日本上市，治疗急性骨髓性白血病。在美国，这款新药也于今年5月获得美国FDA的优先审评资格，有望在11月29日之前获批。
新药名称：lorlatinib
治疗疾病：ALK阳性小细胞肺癌
研发公司：辉瑞（Pfizer）
预计获批：2018年11月
▲Lorlatinib分子结构（图片来源：By Rmurphy138 [CC BY-SA 4.0 (https://creativecommons.org/licenses/by-sa/4.0)], from Wikimedia Commons）
Lorlatinib是第三代ALK抑制剂，有望治疗对其他ALK抑制剂产生耐药性的肿瘤。在这些已接受过第一代或第二代ALK抑制剂治疗的患者群体中，lorlatinib能显著提高缓解率。今年2月，辉瑞已递交了这款新药的上市申请，并获得了FDA的优先审评资格。今年7月，辉瑞宣布FDA将延后3月作出决定，潜在获批日期在今年11月。
新药名称：talazoparib
治疗疾病：BRCA突变乳腺癌
研发公司：辉瑞
预计获批：2018年12月
▲Talazoparib分子结构（图篇来源：By Ed (Edgar181) [Public domain], from Wikimedia Commons）
这又是一款来自辉瑞的抗癌药物。Talazoparib隶属于PARP抑制剂，能高效阻断PARP的活性。在带有BRCA突变的乳腺癌患者中，这种药物能起到“合成致死”的效果。在EMBRACA试验中，这款新药相比化疗，彰显出了更为优越的无进展生存期（PFS）。基于这些结果，美国FDA在今年6月授予它优先审评资格，预计于今年12月获批。
新药名称：brexanolone
治疗疾病：产后抑郁症
研发公司：Sage Therapeutics
预计获批：2018年12月
Brexanolone是Sage研发的一种创新GABAA受体的别构调节剂，能够调节位于神经突触内和突触外的GABAA受体的功能，恢复大脑抑制性受体和兴奋性受体之间的平衡。在3期临床试验中，这款新药能显著改善患者的抑郁症状。基于这些数据，这款新药也于今年5月获得优先审评资格，有望在12月19日获批。
新药名称：solriamfetol
治疗疾病：嗜睡
研发公司：Jazz Pharmaceuticals
预计获批：2018年12月
Solriamfetol是一种多巴胺和去甲肾上腺素再吸收抑制剂，具有高度选择性。对于嗜睡症、阻塞性睡眠呼吸暂停、以及帕金森病患者来说，他们会出现嗜睡现象，而solriamfetol有望对其进行治疗。今年3月，美国FDA接受了其新药的上市申请，预计做出批复的日期是12月20日。
新药名称：baloxavir marboxil
治疗疾病：流感
研发公司：基因泰克（Genentech） / 塩野义制药（Shionogi）
预计获批：2018年12月
▲Baloxavir marboxil分子结构（图片来源：By Ed (Edgar181) [Public domain], from Wikimedia Commons）
今年早些时候，一篇名为《流感下的北京中年》的文章在朋友圈刷屏，让许多人对流感有了全新的认识。流感不是什么小毛小病。相反，作为一种潜在的重大公共卫生问题，每年流感都能带来约300-500万例严重病例，造成约25-50万人死亡。
基因泰克与日本塩野义制药（Shionogi）带来的baloxavir marboxil是一款突破性的抗流感新药。它通过抑制流感病毒中的cap-依赖型核酸内切酶（cap-dependent endonuclease）起到抑制病毒复制的作用，这是一种全新的作用机制，有望做到一次口服，长期起效。今年2月，这款新药已于日本获批。6月，它又获得了美国FDA的优先审评资格，预计获批日期是12月24日。倘若获批，这将是美国近20年来第一例具备创新作用机制的抗流感药物。
新药名称：glasdegib
治疗疾病：急性骨髓性白血病
研发公司：辉瑞
预计获批：2018年12月
▲Glasdegib分子结构（图片来源：By Ed (Edgar181) [Public domain], from Wikimedia Commons）
这是辉瑞在本季度有望获批的第三款抗癌药物。Glasdegib作为一款创新的SMO抑制剂，有望与低剂量的阿糖胞苷联用，治疗急性骨髓性白血病。在一项名为BRIGHT 1003的2期临床试验中，相比单独使用阿糖胞苷，该联合疗法显著提高了患者的总生存期（OS）。6月，美国FDA授予这款新药优先审评资格，有望在今年12月作出批复。
新药名称：levodopa inhalation powder
治疗疾病：帕金森病
研发公司：Acorda Therapeutics
预计获批：2018年12月
Levodopa即左旋多巴，是常用的帕金森病治疗药物。由Acorda带来的这款疗法有望通过肺部吸入，递送精准剂量的左旋多巴，控制帕金森病患者的病情。去年，这款新药的上市申请一度遭拒。今年早些时候，FDA接受了其再次递交的上市申请，并最终将其答复日期设为明年1月5日。考虑到最近不少新药往往提前获批，这款帕金森病疗法也有希望挤进2018年获批新药的末班车。
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