苯丁酸甘油酯_其他作用于血液系统的药物_作用于血液系统的药物

其他名称

Ravicti

英文名称

Glycerol Phenylbutyrate

是否批准注册

国内暂无生产，有进口

基本药物

非基药

医保备注

非医保

处方或非处方药

处方药

贮存条件

储存的环境温度为20°C至25°C之间。

适应证

用于2岁及以上尿素循环障碍（罕见病）患者的长期治疗。临床用于尿素循环障碍不能单纯通过蛋白质饮食控制或氨基酸补充方法进行控制的患者。
本品必须与膳食蛋白质限制一起使用，在某些情况下，还必须与膳食补充剂一起使用。
尿素循环障碍（UCD）也称作尿素循环缺陷，是先天性代谢缺陷的一种遗传性疾病，由于缺乏在尿素循环中负责从血液中去除氨的酶所引起的，中国发病率估计为1/30000。目前还无法治愈。

药理作用

苯丁酸甘油酯是氮结合剂，通过去除蓄积在尿素循环代谢障碍患者的血液和大脑中的有毒氨而发挥作用，同时使患者体内氨的含量昼夜保持在安全水平。

不良反应

成年人最常见的不良反应（≥10%）是：腹泻、胀气和头痛。

禁忌症

已知对苯丁酸过敏患者禁用。

注意事项

⑴不适用于治疗尿素循环障碍患者的急性高氨血症。
⑵治疗N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）缺乏症的安全性和有效性尚未确定。
⑶神经毒性：RAVICTI的活性部分苯乙酸酯（PAA）可能有毒；减少神经毒性症状的剂量。
⑷胰腺功能不全或肠道吸收不良：密切监测氨水平。
⑸不建议母乳喂养。

药物相互作用

⑴皮质类固醇、丙戊酸或氟哌啶醇：可能会增加血浆氨水平；密切监测氨含量。
⑵丙磺舒：可能影响本品代谢产物的肾脏排泄，包括苯乙酰谷氨酰胺（PAGN）和PAA。
⑶具有窄治疗指数的CYP3A4底物（例如利芬太尼、奎尼丁、环孢菌素）：RAVICTI可减少暴露；监测窄治疗指数药物的疗效下降。

给药说明

肝损伤患者的剂量应在范围的下端开始。
对于无法吞咽的患者，可通过鼻胃管（NG管）或胃造口术（G管）给药; 用30mL水冲洗管子并使冲洗液排出，然后重复冲洗以清除管子。

用法用量

口服：推荐剂量为4.5~11.2mL/m²/天（5~12.4g/m²/天），每日以3个等分剂量给药，最大日剂量不超过17.5ml。
对于一些残留酶活性未通过饮食限制得到充分控制的患者，建议的起始剂量为4.5mL/m²/天。考虑患者估计的尿素合成能力、膳食蛋白质摄入量和饮食依从性。应遵循血浆氨水平，以确定是否需要进行剂量滴定。餐时服用。

剂型规格

口服液

1.1g/ml 25ml

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