诺西那生钠_抗运动障碍性疾病药_治疗神经退行性病变药物_作用于神经系统的药物

黑框警告

可能增加出血并发症的风险。

其他名称

SPINRAZA

英文名称

Nusinersen Sodium

是否批准注册

国内暂无生产，有进口

基本药物

非基药

医保类别

医保(乙)

医保备注

2023版，协议期谈判药品，限用于治疗5q脊髓性肌萎缩症。协议期：2024年1月1日至2025年12月31日

处方或非处方药

处方药

性状

本品为无色澄明液体。

贮存条件

2~8℃密闭、遮光保存，不得冷冻。

适应证

用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（罕见病：SMA）。
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终，SMA患者可能丧失行走能力，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗，大多数患有最严重疾病类型的婴儿在没有呼吸干预的情况下，无法活到两岁。

药理作用

诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），采用Ionis的专有反义技术开发，旨在用于治疗因SMN1基因（位于染色体5q）突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，进而引起的SMA。诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。ASO是一种合成的核苷酸短链，可以用来选择性地结合目标RNA并调节基因表达。通过使用这项技术，诺西那生钠注射液已经被证明可以增加SMA患者中完整长度SMN蛋白的数量。诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液（CSF）中，正是SMA患者因SMN蛋白水平不足，导致运动神经元出现退行性变的部位。

不良反应

最常见的不良反应是呼吸道感染和便秘。严重不良反应肺不张在接受诺西那生钠注射液治疗的患者中更为常见。ASO给药后出现凝血异常和血小板减少，包括急性重度血小板减少。患者可能增加出血并发症的风险。

肾损伤

诺西那生钠注射液存在于肾脏中并由肾脏排泄，在有些反义寡核苷酸（ASO）给药后曾观察到肾毒性。

禁忌症

对本品活性物质及任何辅料过敏者禁用。

注意事项

⑴妊娠期妇女尽量避免使用本品；哺乳期妇女要权衡利弊后考虑是否使用本品。
⑵本品可用于脊髓性肌萎缩症儿科患者的治疗。
⑶尚无65岁以上人群的临床研究数据。

用法用量

经腰椎穿刺鞘内注射给药：推荐剂量为一次12mg(5mL)，以4剂开始前期治疗，前三剂负荷剂量应每隔14天给药一次，第四剂应在第三剂后30天以上给药（于第0天、第14天、第28天和第63天给予四次负荷剂量）。维持剂量为每4个月给药一次。给药前抽出5ml脑脊液，再鞘内推注，推注时间为1~3分钟。

剂型规格

注射液

12mg 5ml

哪儿有