依洛硫酸酯酶α_生物酶类药物_治疗用生物制品_生物制品

其他名称

重组人N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸硫酸酯酶、唯铭赞、VIMIZIM

英文名称

Elosulfase Alfa

是否批准注册

国内暂无生产，有进口

基本药物

非基药

医保备注

非医保

处方或非处方药

处方药

适应证

适用于ⅣA型黏多糖贮积症患者（MPS ⅣA，Morquio A综合征）
MPS-IVA是罕见病。MPS-IVA是一种遗传疾病，由于体内降解糖胺聚糖（GAG）的溶酶体酶N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶（GALNS）缺失或活性不足，造成GAG及其代谢物硫酸角质素（KS）和6-硫酸软骨素在多器官和组织内逐渐贮积，进而导致器官功能减退。最常见特征为进展性骨骼发育不良、频繁手术以及活动能力、呼吸功能受限和早期死亡。MPS的治疗主要有骨髓移植或造血干细胞移植）、酶替代治疗。现目前中国尚无MPS-IVA治疗药物或酶替代等治疗方法，本品是唯一一种适用于MPS-IVA患者疾病缓解的药物，属临床急需。

不良反应

最常见的不良反应是头痛、恶性、呕吐、发热、寒战和腹痛。一般为轻度或中度，治疗前12 周的频率较高，随着时间的推移，反应逐渐降低。

禁忌症

对本品活性物质或任何辅料具有危及生命的超敏反应（过敏反应）者禁用。

注意事项

治疗过程中需要密切关注过敏反应和严重的变态反应、输液反应、急性呼吸系统并发症的风险。

用法用量

静脉输注：推荐剂量为按体重2mg/kg，每周给药1次。输注的总时间约在4小时以上。在治疗前给予抗组胺药，伴或不伴退热剂，建议在输注开始前30-60分钟使用。

剂型规格

注射液

5mg 5ml

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