地艾可基_其他作用于血液系统的药物_作用于血液系统的药物

其他名称

EtranaDez、Hemgenix

英文名称

Etranacogene Dezaparvovec-drlb

是否批准注册

目前Hemgenix获美国FDA批准

基本药物

非基药

医保备注

非医保

处方或非处方药

处方药

性状

本品为悬浮液。

贮存条件

避光，2~8℃保存和运输，不要冷冻。

适应证

用于治疗患有B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏症）的成人。该患者：目前正使用因子IX预防治疗，或目前或以往有危及生命的出血，或反复出现严重的自发性出血。
B型血友病是一种危及生命的遗传性出血罕见病，由单基因缺陷引起，导致肝细胞无法生成凝血因子IX。

药理作用

本品是一种基于腺病毒载体的一次性基因疗法，由一个携带凝血因子IX基因的病毒载体组成，携带凝血因子IX的Padua基因变体(FIX-Padua)递送至肝脏中的靶细胞，这个基因变体相当于遗传指令，促使患者肝脏中的靶细胞持续稳定地产生凝血因子IX，从而降低符合条件的乙型血友病（B型血友病）患者的异常出血率。
本品输注后7-18个月，所有出血的平均校正年出血率(ABR)与6个月导入期的因子IX预防性替代治疗相比降低了54%，此外，94%接受本品治疗的患者停止使用预防治疗，并保持无既往连续常规预防治疗。

不良反应

最常见的不良反应（发生率≥5%）为肝酶升高、头痛、某种血酶水平升高、流感样症状、输注相关反应、疲乏、恶心和感觉不适等。

禁忌症

对本品过敏者禁用。

注意事项

⑴输液反应：在给药期间和输液结束后至少3小时内进行监测。如果出现症状，减慢或中断给药。一旦解决，以较慢的速度重新开始给药。
⑵肝毒性：治疗后，每周密切监测转氨酶水平一次，持续3个月，以降低潜在肝毒性风险。继续监测所有出现肝酶升高的患者的转氨酶，直到肝酶恢复到基线水平。如果出现升高，应考虑皮质类固醇治疗。
⑶肝细胞致癌性：对于已有危险因素的患者（如肝硬化、晚期肝纤维化、乙型或丙型肝炎、非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）、慢性饮酒、非酒精脂肪性肝炎（NASH）和高龄），在给药后进行定期（例如，每年）肝脏超声和甲胎蛋白检测。
⑷监测实验室测试：监测因子IX活性和因子IX抑制剂。

用药交代

老年、肝脏或肾脏受损患者无需调整剂量。
Hemgenix获FDA批准，第一个用于B型血友病的一次性基因疗法，目前定价为350万美元。

给药说明

⑴目前中度至重度的治疗方法包括终生预防性输注因子IX，以暂时替代或补充低水平的凝血因子。虽然这些疗法有效，但患者必须遵守严格的终生输注时间表。
⑵每一个包装包含10至48个一次性小瓶的试剂盒，每个试剂盒根据患者体重构成一个剂量单位。浓度为1×10¹³gc/mL，每个小瓶的可提取体积不小于10mL。

用法用量

仅用于一次性静脉输液。先进行基线测试以选择患者，包括测试凝血因子IX抑制剂的存在和肝脏健康测试。推荐剂量为按体重2×10¹³gc/kg。用0.9%生理盐水稀释后，以500ml/h（8ml/min）的恒定输注速度静脉输注。

剂型规格

注射液

1×10¹³gc/mL 10ml

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