卡谷氨酸_其他作用于血液系统的药物_作用于血液系统的药物

其他名称

Carbaglu

英文名称

Carglumic Acid

是否批准注册

国内暂无生产，有进口

基本药物

非基药

医保备注

非医保

处方或非处方药

处方药

适应证

用于治疗成人及儿童患者由N-乙酰谷氨酸合成酶原发性缺乏症引起的高氨血症，由异戊酸血症引起的高氨血症，由甲基丙二酸血症引起的高氨血症，由丙酸血症引起的高氨血症（罕见病）。

药理作用

卡谷氨酸为氨甲酰磷酸合成酶-1（CPS-1）激活剂，是一个合成的N-乙酰谷氨酸（NAG）结构类似物，由N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）催化合成，是肝脏线粒体中必不可少的氨甲酰磷酸合成酶-1（CPS-1）的重要变构激活剂。CPS-1是尿循环中的第一个酶，在将氨转变成脲的过程中起着关键作用。卡谷氨酸分散片通过激活CPS-1改善或恢复尿素循环的功能，并促进氨解毒和尿素生成。

不良反应

⑴NAGS缺乏：最常见的不良反应（≥13%）是呕吐、腹痛、发热、扁桃体炎、贫血、腹泻、耳朵感染、感染、鼻咽炎、血红蛋白下降和头痛。
⑵PA和MMA：最常见的不良反应（≥5%）是中性粒细胞减少症、贫血、呕吐、电解质失衡，食欲减退、低血糖、嗜睡/昏迷、脑水肿和胰腺炎/脂肪酶增加。（6.1）

禁忌症

暂无。

给药说明

⑴将U片剂分散在水中。不要完整吞下或压碎。
⑵在用餐或喂食前立即服用。
⑶密切监测血浆氨和滴定剂量，以将氨水平保持在患者年龄的正常范围内，同时考虑到患者的临床状况。

用法用量

本品需在具有治疗代谢疾病经验的医生监督指导下使用。可根据患者情况考虑合并使用其他降氨疗法和饮食蛋白限制。
⑴NAGS缺乏引起的急性高氨血症：推荐的儿童和成人剂量为100mg/kg/d至250mg/kg/d，分为2至4个剂量，四舍五入至最接近的100mg。
⑵NAGS缺乏引起的慢性高氨血症：推荐的儿童和成人剂量为10mg/kg/d至100mg/kg/d，分为2至4个剂量，四舍五入至最接近的100mg。
⑶PA或MMA引起的急性高氨血症：推荐的儿童和成人剂量为：150mg/kg/d，适用于小于或等于15kg的患者；对于体重超过15公斤的患者，剂量为3.3g/m2/d，将每日剂量分成两个相等的剂量，四舍五入至最接近的50mg；每次给药间隔12小时。
⑷在前期治疗时，只要达到充分地控制代谢，可以不根据体重增加剂量；每日剂量范围为10mg/kg至100mg/kg。

剂型规格

分散片

200mg

哪儿有