吉伏司瑞_其他作用于血液系统的药物_作用于血液系统的药物

其他名称

Givlaari

英文名称

Givosiran

是否批准注册

国内暂无生产，无进口

基本药物

非基药

医保备注

非医保

处方或非处方药

处方药

适应证

用于治疗急性肝卟啉症（AHP）。
AHP是一类非常罕见的遗传性疾病（罕见病），其特征是使人衰弱的、潜在危及生命的发作，对一些患者来说，疾病的慢性表现会对日常功能和生活质量产生负面影响。AHP的长期并发症包括慢性神经性疼痛、高血压、慢性肾病和肝病。

药理作用

本品可靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1），可持续显著降低诱导的肝脏ALAS1水平，从而将神经毒性血红素中间产物氨基乙酰丙酸（ALA）和胆色素原（PBG）降低至正常水平。从而有效预防或减少ALA和PBG引起的严重和危及生命的AHP发作的发生，控制慢性症状。

不良反应

最常见的不良反应（≥20%的患者）包括恶心和注射部位反应。

禁忌症

对本品过敏者禁用。

注意事项

⑴过敏反应：如果发生过敏反应，立即停止使用并给予适当的药物治疗。
⑵肝毒性：在基线和治疗期间定期测量肝功能。如果临床上监测到转氨酶显著升高，立即中止治疗。
⑶肾毒性：根据临床指示，在本品治疗期间监测肾功能。
⑷注射部位反应：可能发生，包括召回反应。监测反应并根据需要进行临床管理。
⑸血液同型半胱氨酸增加：在基线时测量血液同型型半胱氨酸，并监测治疗期间的变化。血液同型半胱氨酸升高的住院患者，考虑补充维生素B6。

药物相互作用

避免与通过CYP1A2或CYP2D6代谢的药物同时使用，因为最小的浓度变化可能会导致严重或危及生命的毒性。

用法用量

皮下注射：推荐剂量为按体重2.5mg/kg，每月1次。

剂型规格

注射剂

189mg 1ml

暂无