麦格司他_神经系统调节及损伤修复药_其他作用于神经系统药_作用于神经系统的药物

其他名称

泽维可、ZAVESCA

英文名称

Miglustat

基本药物

非基药

医保类别

医保(乙)

医保备注

2023版，协议期谈判药品，限C型尼曼匹克病患者。协议期：2024年1月1日至2025年12月31日

处方或非处方药

处方药

性状

本品为硬胶囊剂，内容物为白色或类白色粉末。

贮存条件

常温保存。

适应证

用于治疗罕见病——C型尼曼匹克病（Niemann-Pick disease type C，NPC）。为全球唯一批准治疗C型尼曼匹克病的药物。
C型尼曼匹克病（NPC）是一种罕见的常染色体隐性遗传的溶酶体贮积症，在欧美国家新生儿中的发病率大约为1/15万，我国尚无准确的流行病学数据，据国内文献的案例报告，本疾病在我国也属于罕见疾病。该疾病源于细胞内脂质转运蛋白所涉及的溶酶体蛋白的遗传性缺陷，大多数C型尼曼匹克病患儿是在晚婴期（2~6 岁）和少年期（6~15 岁）发病，以神经系统的症状为主要表现，包括垂直性核上性凝视麻痹、小脑性共济失调、发音困难、吞咽困难、进行性痴呆、猝倒、癫痫发作和张力失常等，可伴有肝脾肿大，这些症状的进展严重影响患儿的生长发育和成长，其症状恶化速度快，大多在10~25岁死亡。目前尚无有效的治疗方法，主要以对症治疗和支持性治疗主。

药理作用

本品是葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂。

不良反应

最常见的不良反应是腹泻、肠胃胀气、腹痛、体重减轻和震颤。出现腹泻的患者必须暂时性地降低剂量。

禁忌症

对本品过敏者禁用。

注意事项

有报道指出一些C型尼曼匹克病的儿童患者在使用本品治疗的早期出现生长发育减慢，起初表现为体重增加的减少同时伴有或在此之后出现身高增加的减少。因此，对使用本品治疗的儿童及青少年患者应进行生长发育监测；必须分别评估治疗的获益/风险比后方可决定是否继续进行治疗。

药物相互作用

尚不明确。

用法用量

口服：推荐剂量为成人及12岁以上青少年患者一次200mg，一日3次。
12岁以下儿童患者：根据体表面积调整剂量，剂量调整如下：体表面积＞1.25m²，一次200mg，一日3次；0.88m²＜体表面积＜1.25m²，一次200mg，一日2次；0.73m²＜体表面积＜.88m²，一次100mg，一日3次；0.47m²＜体表面积＜0.73m²，一次100mg，一日2次；体表面积≤0.47m²，一次100mg，一日1次。

剂型规格

胶囊剂

100mg

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