Inotersen_神经系统调节及损伤修复药_其他作用于神经系统药_作用于神经系统的药物

其他名称

Tegsedi

英文名称

Inotersen

是否批准注册

国内暂无生产，无进口

基本药物

非基药

医保备注

非医保

处方或非处方药

处方药

适应证

用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）患者的多发性神经病【已经在美国、欧盟和加拿大获得批准】。
hATTR是一种致命的进行性遗传病，它是由于患者体内转甲状腺素蛋白（TTR）折叠异常，导致淀粉样TTR在身体的各种组织和器官中沉积而造成的。TTR沉积的组织包括外周神经、心脏、肠道，眼睛，肾脏，中枢神经系统，甲状腺和骨髓。TTR在这些组织和器官中的沉积造成多种感觉，运动和植物性功能异常，最终会导致患者在症状出现后3-5年内去世。

药理作用

本品是一种抑制人类TTR合成的反义寡核苷酸药物，它通过与编码TTR蛋白的mRNA相结合，能够导致mRNA的降解，从而降低TTR蛋白（野生型和突变型）的水平。

不良反应

最常见的不良反应（≥10%）包括：恶心、贫血、头痛、发热、周围水肿、寒战、呕吐、血小板减少症和血小板计数下降。

用法用量

皮下注射：一周1次。

剂型规格

注射液(预填充)

暂无