| 英文名称 | eplontersen |
| 是否批准注册 | 国内暂无生产，无进口 |
| 适应证 | 治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）和转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）。 ATTR淀粉样变性是一种罕见的系统性、进行性、致死性疾病，其特征是：异常解离错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）构成的淀粉样沉积物，在人体各种器官和组织中的异常形成和沉积，包括周围神经、心脏、肠道、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺、骨髓等。TTR淀粉样沉积物在这些组织和器官中的逐渐累积，可导致器官衰竭，最终导致死亡。 |
| 药理作用 | eplontersen是一种配体偶联反义（LICA）药物。 |
| 剂型规格 |
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