| 其他名称 | 盐酸沙丙蝶呤、必复清、科望、Biobuden | ||||||
| 英文名称 | Sapropterin | ||||||
| 基本药物 | 非基药 | ||||||
| 医保备注 | 非医保 | ||||||
| 处方或非处方药 | 处方药 | ||||||
| 适应证 | 用于对本品治疗有反应的四氢生物蝶呤（BH4）缺乏症所导致的高苯丙氨酸血症（HPA/罕见病），可用于成人及4岁以上儿童。 本品在0-4岁儿童中无充分的临床用药经验，若必须使用，须在专科医生的严格指导下慎重使用。 |
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| 药理作用 | 本品为酪氨酸羟化酶的天然辅助因子，又是色氨酸羟化酶的辅助因子，同时是儿茶酚胺类和5-HT生物合成的限速酶。鉴于脑内6R-BH4浓度比酪氨酸羟化酶和色氨酸羟化酶的Km值（米氏常数）低，故认为6R-BH4的组织水平在调节上述酶的活性中起到重要作用。本品对孤独儿童的社交意识减少和交往受损的特征性症状有改善作用。异型苯丙氨酸血症患者，每日口服本品1～5mg/kg，结果血清苯丙氨酸值恢复正常，神经症状改善、身体、运动保持正常，未见严重的不良反应，但与左旋多巴并用的病例，发现有兴奋性与易刺激性，随着左旋多巴的减量而消失。 | ||||||
| 不良反应 | ⑴神经系统：可见睡眠障碍，晚间给药时间提前者大多可消失；偶有多动、兴奋、神经过敏、抽搐、痉挛、失神等出现，此时应减量或停药，通过减量大多能自然消失。 ⑵泌尿系统：尿频，偶有夜尿、多尿。 ⑶消化系统：偶有软便、食欲缺乏等。 ⑷血液：偶有白细胞分类中嗜酸性粒细胞增加。 ⑸偶见ALT、AST上升。 |
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| 禁忌症 | 对本品过敏者禁用。 | ||||||
| 注意事项 | ⑴必须确诊为二氢蝶呤合成酶缺损症、二氢蝶呤还原酶缺失症的患者方可长期治疗，并定期观察治疗效果及副作用。 ⑵严重的脑器质性障碍、癫痫发作、严重的肝功能障碍、药物过敏、消化不良等致营养不良的患者慎用。 ⑶因未确立妊娠中给药的安全性，对孕妇权衡利弊方可给药。 ⑷授乳妇女服药时应避免授乳。 ⑸对早产儿、新生儿、乳儿应从低剂量开始慎重给药。 ⑹与左旋多巴合用或产生兴奋性、易刺激性，合用时应减量并慎重给药。 |
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| 给药说明 | 如果本品为100mg的片剂。根据体重计算日剂量，并四舍五入为100的倍数。例如，计算出的剂量为401mg至450mg应四舍五入为400mg，相当于4片。计算出的剂量为451mg至499mg应四舍五入为500mg，相当于5片。当给药剂量低于100mg时，应将一片药片溶解在100ml水中，然后按照医生处方的剂量服用相当体积的溶液。应该使用准确的带有适当刻度的装置来量取溶液，以确保所服用溶液的体积与处方剂量相符。 | ||||||
| 用法用量 | 口服：初始用药剂量为2～5mg/(kg·d)（每日总剂量），分1～3次，可进行剂量调整，最大不超过20mg/kg/日。以维持血清苯丙氨酸值达正常范围的量为有效维持量。 | ||||||
| 剂型规格 |
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