onasemnogene abeparvovec-xioi_抗运动障碍性疾病药_治疗神经退行性病变药物_作用于神经系统的药物

黑框警告

可能发生急性严重肝损伤和转氨酶升高，既往肝功能损害的患者风险较高。

其他名称

Zolgensma^®、AVXS-101

英文名称

Onasemnogene abeparvovec-xioi

是否批准注册

国内暂无生产，无进口

基本药物

非基药

医保备注

非医保

处方或非处方药

处方药

贮存条件

2~8℃保存，不可冷冻。

适应证

用于SMN-1（survival of motor neuron）双等位基因缺失的脊髓性肌萎缩症（SMA）的婴儿患者（<2岁）。
Zolgensma成为全球首款获批上市的一次性治疗方案，也是唯一的一个基因替代疗法。

药理作用

脊髓性肌萎缩症两种治疗方案：
1.SMN-1基因替代疗法，例如诺华基因疗法onasemnogene abeparvovec（AVXS-101），通过递送全长的SMN基因，重建基因功能。Zolgensma作为一款一次性治疗基因疗法获批上市具有特别的意义，是一项里程碑式的进展。相比较而言，Spinraza则需要多次用药，以求功能性恢复SMN-1基因功能。
2.调节SMN-2基因前mRNA的拼接，从而一定程度上，功能性恢复SMN-1基因功能，如Spinraza（nusinersen）。

用药交代

本品一次性治疗定价210万美元。虽然单支治疗费用高，但该药优势在于给予患者一次性注射治疗，治疗效果有望持续终身。

用法用量

静脉注射：推荐剂量为一次性静脉注射1.1×10¹⁴ vg/kg。

剂型规格

注射液

5.5ml

暂无