托夫生_抗运动障碍性疾病药_治疗神经退行性病变药物_作用于神经系统的药物

其他名称

凯盛迪、Qalsody

英文名称

Tofersen

是否批准注册

国内暂无生产，有进口

基本药物

非基药

医保类别

非医保

处方或非处方药

处方药

贮存条件

在原始纸箱中2°C至8°C冷藏，以防止光线照射。不要冻结。如果没有冷藏，可存放在其原始纸箱中，在30°C或以下避光保存长达14天。

适应证

用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的成年人的肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称渐冻症，属于罕见病）。
ALS即渐冻症，是一种进行性、致命的神经退行性疾病，可导致患者大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞逐渐死亡，从而引起全身与自主运动相关的肌肉无力和萎缩，最终，患者往往因吞咽困难、呼吸肌无力等问题而死亡，存活时间通常为3～5年。

药理作用

本品是一种反义寡核苷酸，可以特异性针对超氧化物歧化酶(SOD1)基因突变引起的ALS。SOD1基因突变是ALS中的一种遗传变异，导致体内SOD1蛋白的异常积聚，进而引发神经元的损伤。托夫生注射液通过干扰SOD1蛋白的合成减少异常蛋白的产生，通过降低SOD1蛋白的水平，延缓神经元的损伤和死亡，减轻对神经元的不良影响，减缓疾病的进展。

不良反应

最常见的不良反应（≥10%接受QALSODY治疗且大于安慰剂的患者）是疼痛、疲劳、关节痛、脑脊液白细胞增加和肌痛。

禁忌症

暂无

注意事项

⑴脊髓炎和/或神经根炎已报告严重的脊髓炎和神经根炎事件。监测症状；应根据护理标准启动诊断检查和治疗。
⑵乳头水肿和颅内压升高据报道，乳头水肿和颅压升高的严重事件。监测症状；应根据护理标准开始诊断检查和治疗。
⑶无菌性脑膜炎已报告严重的无菌性脑膜炎事件。监测症状；应根据护理标准启动诊断检查和治疗。

给药说明

给药前放置至室温，从小瓶中取出后4小时内给药。给药之前，取出约10ml脑脊液混合鞘内推注给药1至3分钟。

用法用量

鞘内注射：推荐剂量为一次给药100mg（15ml），前每14天给药1次负荷剂量，共给药3次。此后应每28天一次维持剂量。

剂型规格

注射液

100mg 15ml

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