| 英文名称 | Etranacogene Dezaparvovec-drlb | |||||||
| 其他名称 | EtranaDez、Hemgenix | |||||||
| 是否批准注册 | 目前Hemgenix获美国FDA批准 | |||||||
| 基本药物 | 非基药 | |||||||
| 医保备注 | 非医保 | |||||||
| 处方或非处方药 | 处方药 | |||||||
| 性状 | 本品为悬浮液。 | |||||||
| 贮存条件 | 避光，2~8℃保存和运输，不要冷冻。 | |||||||
| 适应证 | 用于治疗患有B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏症）的成人。该患者：目前正使用因子IX预防治疗，或目前或以往有危及生命的出血，或反复出现严重的自发性出血。 B型血友病是一种危及生命的遗传性出血罕见病，由单基因缺陷引起，导致肝细胞无法生成凝血因子IX。 |
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| 药理作用 | 本品是一种基于腺病毒载体的一次性基因疗法，由一个携带凝血因子IX基因的病毒载体组成，携带凝血因子IX的Padua基因变体(FIX-Padua)递送至肝脏中的靶细胞，这个基因变体相当于遗传指令，促使患者肝脏中的靶细胞持续稳定地产生凝血因子IX，从而降低符合条件的乙型血友病（B型血友病）患者的异常出血率。 本品输注后7-18个月，所有出血的平均校正年出血率(ABR)与6个月导入期的因子IX预防性替代治疗相比降低了54%，此外，94%接受本品治疗的患者停止使用预防治疗，并保持无既往连续常规预防治疗。 |
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| 不良反应 | 最常见的不良反应（发生率≥5%）为肝酶升高、头痛、某种血酶水平升高、流感样症状、输注相关反应、疲乏、恶心和感觉不适等。 | |||||||
| 禁忌症 | 对本品过敏者禁用。 | |||||||
| 注意事项 | ⑴输液反应：在给药期间和输液结束后至少3小时内进行监测。如果出现症状，减慢或中断给药。一旦解决，以较慢的速度重新开始给药。 ⑵肝毒性：治疗后，每周密切监测转氨酶水平一次，持续3个月，以降低潜在肝毒性风险。继续监测所有出现肝酶升高的患者的转氨酶，直到肝酶恢复到基线水平。如果出现升高，应考虑皮质类固醇治疗。 ⑶肝细胞致癌性：对于已有危险因素的患者（如肝硬化、晚期肝纤维化、乙型或丙型肝炎、非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）、慢性饮酒、非酒精脂肪性肝炎（NASH）和高龄），在给药后进行定期（例如，每年）肝脏超声和甲胎蛋白检测。 ⑷监测实验室测试：监测因子IX活性和因子IX抑制剂。 |
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| 用药交代 | 老年、肝脏或肾脏受损患者无需调整剂量。 Hemgenix获FDA批准，第一个用于B型血友病的一次性基因疗法，目前定价为350万美元。 |
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| 给药说明 | ⑴目前中度至重度的治疗方法包括终生预防性输注因子IX，以暂时替代或补充低水平的凝血因子。虽然这些疗法有效，但患者必须遵守严格的终生输注时间表。 ⑵每一个包装包含10至48个一次性小瓶的试剂盒，每个试剂盒根据患者体重构成一个剂量单位。浓度为1×1013gc/mL，每个小瓶的可提取体积不小于10mL。 |
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| 用法与用量 | 仅用于一次性静脉输液。先进行基线测试以选择患者，包括测试凝血因子IX抑制剂的存在和肝脏健康测试。推荐剂量为按体重2×1013gc/kg。用0.9%生理盐水稀释后，以500ml/h（8ml/min）的恒定输注速度静脉输注。 | |||||||
| 剂型与规格 |
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