| 英文名称 | Carglumic Acid | |||||||
| 其他名称 | Carbaglu | |||||||
| 是否批准注册 | 国内暂无生产，有进口 | |||||||
| 基本药物 | 非基药 | |||||||
| 医保备注 | 非医保 | |||||||
| 处方或非处方药 | 处方药 | |||||||
| 适应证 | 用于治疗成人及儿童患者由N-乙酰谷氨酸合成酶原发性缺乏症引起的高氨血症，由异戊酸血症引起的高氨血症，由甲基丙二酸血症引起的高氨血症，由丙酸血症引起的高氨血症（罕见病）。 | |||||||
| 药理作用 | 卡谷氨酸为氨甲酰磷酸合成酶-1（CPS-1）激活剂，是一个合成的N-乙酰谷氨酸（NAG）结构类似物，由N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）催化合成，是肝脏线粒体中必不可少的氨甲酰磷酸合成酶-1（CPS-1）的重要变构激活剂。CPS-1是尿循环中的第一个酶，在将氨转变成脲的过程中起着关键作用。卡谷氨酸分散片通过激活CPS-1改善或恢复尿素循环的功能，并促进氨解毒和尿素生成。 | |||||||
| 不良反应 | ⑴NAGS缺乏：最常见的不良反应（≥13%）是呕吐、腹痛、发热、扁桃体炎、贫血、腹泻、耳朵感染、感染、鼻咽炎、血红蛋白下降和头痛。 ⑵PA和MMA：最常见的不良反应（≥5%）是中性粒细胞减少症、贫血、呕吐、电解质失衡，食欲减退、低血糖、嗜睡/昏迷、脑水肿和胰腺炎/脂肪酶增加。（6.1） |
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| 禁忌症 | 暂无。 | |||||||
| 给药说明 | ⑴将U片剂分散在水中。不要完整吞下或压碎。 ⑵在用餐或喂食前立即服用。 ⑶密切监测血浆氨和滴定剂量，以将氨水平保持在患者年龄的正常范围内，同时考虑到患者的临床状况。 |
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| 用法与用量 | 本品需在具有治疗代谢疾病经验的医生监督指导下使用。可根据患者情况考虑合并使用其他降氨疗法和饮食蛋白限制。 ⑴NAGS缺乏引起的急性高氨血症：推荐的儿童和成人剂量为100mg/kg/d至250mg/kg/d，分为2至4个剂量，四舍五入至最接近的100mg。 ⑵NAGS缺乏引起的慢性高氨血症：推荐的儿童和成人剂量为10mg/kg/d至100mg/kg/d，分为2至4个剂量，四舍五入至最接近的100mg。 ⑶PA或MMA引起的急性高氨血症：推荐的儿童和成人剂量为：150mg/kg/d，适用于小于或等于15kg的患者；对于体重超过15公斤的患者，剂量为3.3g/m2/d，将每日剂量分成两个相等的剂量，四舍五入至最接近的50mg；每次给药间隔12小时。 ⑷在前期治疗时，只要达到充分地控制代谢，可以不根据体重增加剂量；每日剂量范围为10mg/kg至100mg/kg。 |
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| 剂型与规格 |
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