| 英文名称 |
Patisiran |
| 其他名称 |
ONPATTRO |
| 是否批准注册 |
国内暂无生产，无进口 |
| 基本药物 |
非基药 |
| 医保备注 |
非医保 |
| 处方或非处方药 |
处方药 |
| 贮存条件 |
储存温度为2℃至8℃。不要冻结。 |
| 适应证 |
适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病，如转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）或转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。ATTR疾病也属于罕见病。 |
| 药理作用 |
帕替司兰含有一种转甲状腺素导向的小干扰RNA，其靶向并沉默特异的信使RNA（mRNA），阻断甲状腺素运载蛋白（TTR）的生成，这可能有助于减少沉积并促进甲状腺素运载蛋白（TTR）淀粉样蛋白在外周组织中的清除，并恢复这些组织的功能。转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是由转甲状腺素运载蛋白（TTR）错误折叠导致其在组织中异常沉积所致的系统性疾病，受累脏器主要是周围神经和心脏。 |
| 不良反应 |
最常见的不良反应（治疗的患者中至少有10%发生不良反应，比安慰剂治疗的患者发生不良反应的频率至少高出3%）是上呼吸道感染和输液相关反应。 |
| 禁忌症 |
对本品过敏者禁用。 |
| 注意事项 |
⑵输液相关反应：监测输液过程中的体征和症状。如果临床指示，减慢或中断输液。如果发生严重或危及生命的融合相关反应，则停止输注。
⑵血清维生素A水平降低和建议补充：补充建议每日允许的维生素A。如果出现提示维生素A缺乏的眼部症状，请咨询眼科医生。 |
| 给药说明 |
皮质类固醇、对乙酰氨基酚和抗组胺药。 |
| 用法与用量 |
静脉输注：对于体重小于100kg的患者，建议每3周静脉输注0.3mg/kg。对于体重100公斤或以上的患者，推荐剂量为30mg。输注时间不少于80分钟。 |
| 剂型与规格 |
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