| 英文名称 |
Velaglucerase alfa |
| 其他名称 |
维拉西酶α、维葡瑞、Ibiglustat |
| 是否批准注册 |
国内暂无生产，有进口 |
| 基本药物 |
非基药 |
| 医保备注 |
非医保 |
| 处方或非处方药 |
处方药 |
| 适应证 |
用于1型戈谢病（罕见病）患者的长期酶替代治疗（ERT）。 |
| 药理作用 |
本品是一种口服葡糖神经酰胺合成酶（GCS）抑制剂，它能够穿越血脑屏障。通过抑制GCS活性，减少体内葡萄糖苷脂（唐鞘脂）在细胞和器官的积累而达到治疗目的。临床上可用于治疗与葡萄糖苷脂累积有关的疾病，其中包括3型戈谢病（Gaucher disease type 3）、GBA相关的帕金森病、法布里病（Fabry disease）和常染色体显性多囊肾病（ADPKD）。 |
| 不良反应 |
最常见的不良反应（≥10％）是：超敏反应，头痛，头晕，腹痛，恶心，背痛，关节痛，长时间激活的PTT，疲劳/乏力和发热。 |
| 禁忌症 |
对本品活性成分或任一辅料有严重过敏反应者禁用。 |
| 注意事项 |
临床试验中最严重不良反应为超敏反应；如发生速发过敏反应/急性反应，应立即停止滴注并给予适当治疗。 |
| 给药说明 |
目标装量为4.4ml，每瓶的总含量为11mg或440U维拉苷酶α。用4.3ml无菌注射用水复溶后，每瓶将提供4.0ml可抽取体积，其中含有10mg或400U维拉苷酶α。 |
| 用法与用量 |
静脉输注：用0.9%生理盐水100ml溶解稀释后使用。单纯接受酶替代治疗的患者推荐剂量为按体重60U/kg，隔周一次（即两周1次）；次。剂量可根据每例患者治疗目标的达成和维持情况进行调整。
从伊米苷酶换药至维拉苷酶α：目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗的1型戈谢病成人患者和4岁及4岁以上儿童患者，可换药至维拉苷酶α，即在伊米苷酶末次给药后2周以既往伊米苷酶相同剂量开始维拉苷酶α治疗。 |
| 剂型与规格 |
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