| 英文名称 | Tofersen | |||||||
| 其他名称 | 凯盛迪、Qalsody | |||||||
| 是否批准注册 | 国内暂无生产，有进口 | |||||||
| 基本药物 | 非基药 | |||||||
| 医保类别 | 非医保 | |||||||
| 处方或非处方药 | 处方药 | |||||||
| 贮存条件 | 在原始纸箱中2°C至8°C冷藏，以防止光线照射。不要冻结。如果没有冷藏，可存放在其原始纸箱中，在30°C或以下避光保存长达14天。 | |||||||
| 适应证 | 用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的成年人的肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称渐冻症，属于罕见病）。 ALS即渐冻症，是一种进行性、致命的神经退行性疾病，可导致患者大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞逐渐死亡，从而引起全身与自主运动相关的肌肉无力和萎缩，最终，患者往往因吞咽困难、呼吸肌无力等问题而死亡，存活时间通常为3～5年。 |
|||||||
| 药理作用 | 本品是一种反义寡核苷酸，可以特异性针对超氧化物歧化酶(SOD1)基因突变引起的ALS。SOD1基因突变是ALS中的一种遗传变异，导致体内SOD1蛋白的异常积聚，进而引发神经元的损伤。托夫生注射液通过干扰SOD1蛋白的合成减少异常蛋白的产生，通过降低SOD1蛋白的水平，延缓神经元的损伤和死亡，减轻对神经元的不良影响，减缓疾病的进展。 | |||||||
| 不良反应 | 最常见的不良反应（≥10%接受QALSODY治疗且大于安慰剂的患者）是疼痛、疲劳、关节痛、脑脊液白细胞增加和肌痛。 | |||||||
| 禁忌症 | 暂无 | |||||||
| 注意事项 | ⑴脊髓炎和/或神经根炎已报告严重的脊髓炎和神经根炎事件。监测症状；应根据护理标准启动诊断检查和治疗。 ⑵乳头水肿和颅内压升高据报道，乳头水肿和颅压升高的严重事件。监测症状；应根据护理标准开始诊断检查和治疗。 ⑶无菌性脑膜炎已报告严重的无菌性脑膜炎事件。监测症状；应根据护理标准启动诊断检查和治疗。 |
|||||||
| 给药说明 | 给药前放置至室温，从小瓶中取出后4小时内给药。给药之前，取出约10ml脑脊液混合鞘内推注给药1至3分钟。 | |||||||
| 用法与用量 | 鞘内注射：推荐剂量为一次给药100mg（15ml），前每14天给药1次负荷剂量，共给药3次。此后应每28天一次维持剂量。 | |||||||
| 剂型与规格 |
|
公安机关备案号:43011102001342 互联网药品信息服务资格证书:(湘)-经营性-2023-0166号