| 英文名称 | Alglucosidase Alfa | |||||||
| 其他名称 | 重组阿葡糖苷酶α、美而赞、Myozyme、Lumizyme | |||||||
| 是否批准注册 | 国内暂无生产，有进口 | |||||||
| 基本药物 | 非基药 | |||||||
| 医保备注 | 非医保 | |||||||
| 处方或非处方药 | 处方药 | |||||||
| 适应证 | 用于治疗罕见病症庞贝氏病[Pompe disease]（一种进行性、致死性和代谢性疾病，病情严重，特别是婴儿型，病情进展快，死亡率高）。是目前中国以及全球范围内唯一批准用于庞贝病的治疗药物。 | |||||||
| 药理作用 | 庞贝氏病主要症状是心和骨骼肌弱，进展至呼吸弱和呼吸衰竭死亡。病理为一个基因突变阻止机体制造，或制造足够量的酶，被称为酸性α-葡糖苷酶(GAA)，它是肌肉适当功能必须的。 GAA被心和肌肉使用转化糖原为能量。没有此酶作用，糖原在细胞内积蓄并最终使心和肌肉软弱。本品的作用机制为通过催化溶酶体糖原的α-1,4-和α-1,6糖苷联接的水解降解糖原。 | |||||||
| 不良反应 | 最常报道不良反应(≥5%)是输注反应和包括：过敏、荨麻疹、腹泻、呕吐、呼吸困难、瘙痒、皮疹/红斑、咽喉痛、颈痛、听觉迟钝、脸红/热感, 四肢痛, 下落(fall)和胸部不适。 | |||||||
| 禁忌症 | 对本品过敏者禁用。 | |||||||
| 注意事项 | ⑴某些患者在输注本品期间有危及生命的过敏反应。当给予本品时，确保有适当医疗支持措施，包括容易得到心肺复苏仪器设备。 ⑵如发生严重变态或过敏反应，考虑立即停止给药和开始适当医学治疗。 ⑶用阿葡糖苷酶α可能发生严重皮肤和全身免疫介导反应。所以，当接受本品治疗时，监查患者是否发生全身免疫复合物反应涉及皮肤和其它器官。 |
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| 用法与用量 | 静脉输注：推荐剂量为按体重20mg/kg，每2周给药1次。 | |||||||
| 剂型与规格 |
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