| 英文名称 |
Galsulfase |
| 其他名称 |
Naglazyme |
| 是否批准注册 |
目前国内暂无生产，无进口 |
| 性状 |
本品为无色至浅黄色、澄清或略带乳光的注射液。 |
| 贮存条件 |
2～8℃下冷藏保存，不可冷冻和振摇。 |
| 适应证 |
用于特异性治疗粘多糖贮积症Ⅵ型患者(MPSⅥ)。 |
| 药理作用 |
粘多糖贮积症(MPS)是一类较为罕见的遗传病，它主要是由于患者体内缺乏葡萄糖胺聚糖(GAG)正常分解代谢所必需的特定溶酶体水解酶所致。MPS Ⅵ(亦称Maroteaux Lamy综合征)的特点是患者体内N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶缺乏或明显减少，进而导致GAG底物硫酸皮肤素(dermatan sukfate)在体内积聚，最终引起全身细胞、组织和器官的功能障碍。加硫酶可以为MPS Ⅵ患者提供可被溶酶体吸收的外源性水解酶，提高GAG分解代谢能力。 |
| 不良反应 |
在临床试验中，尽管应用加硫酶的患者均提前给予了抗组胺药物，但一半以上(55%)的患者仍然出现输液相关性反应。输液相关性反应较为严重的症状包括血管性水肿(面部浮肿，11%)、低血压、呼吸困难(21%)、支气管痉挛、呼吸性窘迫、呼吸暂停和荨麻疹。 |
| 禁忌症 |
对仓鼠蛋白、加硫酶及制剂中其他成分过敏者禁用。 |
| 注意事项 |
给药前应询问患者是否存在睡眠呼吸暂停，以及是否正在发烧或感染。患者若对人或仓鼠蛋白过敏应提前告知医生。患者最好在医院或诊所内及医生的监护下经静脉输注给予加硫酶。 |
| 用法与用量 |
静脉输注：给药前须用生理盐水稀释。对于成人、青少年、5岁及5岁以上儿童MPS Ⅵ患者，加硫酶推荐剂量为1mg/kg，每周静脉输注一次，每次输注时间至少4小时。在输注给药头1小时中，输液速度应保持在6mk/h。若发生输液相关性反应，加硫酶输注时间应延长到20小时。在开始输注加硫酶之前，建议给予抗组胺药物(可加用退热药)以预防输液相关性反应。 |
| 剂型与规格 |
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